Novartis a oprit dezvoltarea VHB937, cunoscut și ca lifonebart, pentru scleroza laterală amiotrofică, după ce tratamentul experimental nu a atins obiectivele principale și secundare ale unui studiu de fază intermediară. Compania a confirmat decizia pentru Reuters pe 16 septembrie. ALS afectează comunicarea dintre neuroni motori și mușchi și duce la slăbiciune progresivă; opțiunile de tratament rămân limitate.

Compusul viza proteina TREM2, implicată în reglarea răspunsului imun din creier. Ipoteza era că modificarea acestei căi ar putea încetini deteriorarea. Rezultatele nu au arătat beneficiul urmărit față de placebo, iar programul pentru ALS se închide. Novartis continuă să evalueze același compus în boala Alzheimer — un alt program, nu o continuare a studiului ALS.

Un studiu nereușit nu dovedește că ținta biologică este inutilă în orice context. Arată distanța dintre un mecanism de laborator și un medicament care schimbă evoluția bolii. Persoanele cu ALS nu trebuie să-și schimbe tratamentul pe baza acestei știri; deciziile rămân la echipa medicală care le îngrijește.

Institutul american NINDS descrie ALS ca o boală neurodegenerativă fără vindecare actuală. Eșecul de fază intermediară se adaugă unei serii lungi de tentative farmacologice care nu au trecut de la semnal la beneficiu clinic clar.

Imagine: cercetător la microscop, fotografie ilustrativă, nu o procedură cu VHB937. Via Wikimedia Commons.

Sursă consultată: Reuters — Novartis halts ALS drug development; NINDS — amyotrophic lateral sclerosis.